Le montage génétique est-il à son apogée? – La startup

Nous pouvons être sur la bonne voie pour reconditionner et réparer les mutations causant des maladies. Oui, vous avez bien entendu. Grâce à la forme la plus naissante de l’édition de gènes: l’édition de premier plan, on nous offre la manière la plus spécialisée et la plus sélective d’ingénierie génomique pour renverser les mutations.

Revenons sur les bases. Qu’est-ce que l’édition de gènes? L’édition des gènes est l’ingénierie des génomes afin que l’ADN puisse être modifié. Grâce à cela, l’ADN peut être remplacé, supprimé ou inséré.

L’édition principale est un type de complexe d’édition de gènes qui écrit un nouvel ADN pour un site ciblé. Il fonctionne en insérant ou en supprimant les quatre lettres de base qui composent la double hélice: adénine (A), thymine (T), cytosine (C) et guanine (G). Pour le dire simplement, ces quatre bases génétiques sont fondamentales pour toutes les choses vivantes.

Le principal objectif de l’édition principale est de modifier n’importe quelle lettre des quatre bases (A, C, G, T) en utilisant des insertions et des suppressions. Le complexe d’édition principal utilise une molécule appelée protéine de fusion. Une protéine de fusion est deux gènes génétiquement différents réunis pour coder pour une protéine de fusion. À l’intérieur de cette protéine de fusion se trouve la protéine d’endonucléase Cas9. La protéine Cas9 est la clé d’une édition de gènes réussie car elle localise et coupe l’ADN ciblé. La protéine Cas9 est attachée à une enzyme de transcriptase inverse également connue sous le nom d’ADN polymérase dirigée sur l’ARN. Cette enzyme est composée de rétrovirus: des virus à ARN s’insérant dans l’ADN pour modifier les génomes de cette cellule. Travailler aux côtés de l’enzyme transcriptase inverse est un type spécifique d’ARN appelé pegRNA. pegRNA est conçu pour localiser la zone nécessitant des modifications génétiques tout en contenant son contenu. La complexité de cet éditeur principal d’ARN est vaste car il contient deux secteurs. Un segment qui colle à l’ADN et l’autre qui code l’ARN.

Ok,… vous êtes probablement très confus et c’est tout à fait correct! Continuez à lire pour comprendre la cohésion des fonctions et tout deviendra beaucoup moins intimidant….

Une fois que Cas9 a localisé le site ciblé, il divise l’un des brins de la double hélice. La transcriptase inverse stimule ensuite le PEgRNA pour commencer le transfert de matériel génétique. Le pegRNA se joint à l’ADN entaillé tandis que le composant ARN code pour la modification du gène. Le matériel codé à l’intérieur du pegRNA est déplacé vers le brin par la transcriptase inverse lisant le code. La transcriptase inverse relie ensuite les lettres spécifiées au brin d’ADN. Grâce à l’algorithme naturel de la cellule, une protéine d’endonucléase débarrasse l’ancienne section de l’ADN et scelle la nouvelle édition. Pour terminer l’édition du gène, le complexe d’édition principal invite l’autre brin d’ADN à être mis en correspondance avec le nouveau matériel génétique. Ceci est fait par un ARN éditeur principal (tout comme le PEgRNA) car il supprime le brin d’ADN inégalé.

Wow, c’était beaucoup! Pour simplifier, rappelez-vous que le Cas9 localise, le pegRNA contient la modification du gène et la transcriptase inverse ajoute les modifications.

Les scientifiques du monde entier sont devenus fascinés par l’idée envoûtante de l’édition de premier ordre. Il a brisé le plafond de ce que l’on pensait possible en ouvrant l’idée de créer une immunité contre les mutations.

La merveille de l’édition principale est son succès dans les cellules qui ne fonctionnent pas à la division cellulaire. Certains systèmes et types de cellules comme le système neurologique ne subissent pas de division / mitose cellulaire permettant à tout dommage difficile de revenir et permanent. Cela a rendu les maladies neurologiques induites par les mutations apparemment impossibles à guérir. Providentiellement, Parkinson et Huntington sont des maladies de mutations neurologiques qui peuvent utiliser des complexes d’édition de premier ordre. En identifiant le modèle d’hérédité, les scientifiques peuvent déterminer quels gènes sont affectés et doivent être modifiés. Par exemple, avec la maladie de Parkinson, LRRK, SNCA, PARK7, PINK1, PRKN sont les gènes potentiels qui sont mutés. Avec Huntington, les gènes HTT sont mutés pour contenir plusieurs répétitions de CAG (ce sont des bases … rappelez-vous?). L’idée d’un remède contre ces maladies révolutionne la médecine moderne pour soulager la souffrance de milliers de personnes.

Des chercheurs du monde entier, sans réticence, ont utilisé une édition de premier ordre, car des traitements en laboratoire ont été développés pour Tay-Sachs et la drépanocytose. Cela doit être testé dans le corps humain à l’avenir, suscitant l’enthousiasme pour les possibilités infinies de cultiver des cures.

Le montage principal inchoate a un frère plus âgé et plus expérimenté appelé CRISPR. Bien que leur objectif de réussir la modification des génomes soit aligné, leur méthodologie est déconnectée.

CRISPR est l’abréviation de «répétitions palindromiques courtes régulièrement espacées en grappes» et peut être considérée comme une méthode pour produire des résultats plus irréguliers et peu fiables. CRISPR utilise un morceau d’ARN scientifiquement conçu qui est lié à la protéine Cas9. La pièce d’ARN reconnaît l’ADN ciblé et le Cas9 est prêt à être coupé.

Cela semble assez similaire? C’est là que CRISPR se différencie. CRISPR exige maintenant que les deux brins de la double hélice soient coupés par Cas9 au lieu d’un seul. Une fois coupé, l’ADN est inséré ou retiré uniquement par les mécanismes de réparation naturels des cellules. Cela signifie que les scientifiques ont un niveau de contrôle réduit conduisant à des ajouts et des suppressions de gènes plus inattendus.

Avec CRISPR, il y a une étape d’appariement unique cruciale pour le résultat. C’est alors que l’ADN cible est apparié avec l’ARN. En revanche, l’édition principale comporte trois étapes. La première étape de l’édition principale est inchangée avec celle de CRISPR, mais après cela, une section de l’ARN guide doit se joindre au site cible. Ensuite, le nouvel ADN doit être lié à l’original. Un échec dans l’une de ces étapes de couplage étouffe le résultat, cependant, ce long processus permet une édition plus précise.

L’édition principale nous offre un avenir plein d’exécutions de mutations d’exécution. Si elles sont utilisées à leur plein potentiel, les maladies peuvent être éradiquées et les souffrances des patients peuvent être minimisées et atténuées. Asseyons-nous, accrochez-vous et profitez de la balade, car l’édition de gènes est sur le point de devenir beaucoup plus importante!